José M. Brito Armas, Ibrahim González Marrero, Agustín Castañeyra Perdomo, Emilia Carmona Calero, Antonio Alayón Fumero, Javier R. Castro Hernández y Rafael Castro Fuentes.
Resumen
La expresión en el cerebro de genes administrados exógenamente se ha propuesto como terapia alternativa para una gran variedad de enfermedades hereditarias y adquiridas del SNC, para las que los tratamientos disponibles no proveen una recuperación plena o incluso pueden generar serios efectos colaterales. Durante los últimos años ha habido mucha investigación en terapia génica, con progresos significativos en el desarrollo de nuevas estrategias tanto virales como no virales de transferencia génica en el SNC, y en la evaluación de su potencial en el tratamiento de enfermedades neurológicas. En la pasada década la transferencia génica viral ha progresado desde ser meramente una aplicación en investigación animal hasta convertirse en una estrategia terapéutica experimental en humanos. Entre los diferentes sistemas virales desarrollados para este propósito, los vectores virales adenoasociados han sido uno de los más utilizados. El grado de expresión génica y la distribución en el cerebro van a depender de la estructura del vector, de los promotores empleados, y del sitio, volumen y tasa de inyección. Sin embargo, debido al impedimento de las medicinas génicas en cruzar la barrera hematoencefálica, se emplean rutas invasivas de administración y que producen una expresión génica localizada, a pesar de que el tratamiento de muchos desórdenes neurológicos requiere la transferencia del transgén a todo el SNC. En esta revisión trataremos las diferentes estrategias de transferencia génica, mediadas por vectores virales adenoasociados, que están desarrollándose con propósitos terapéuticos para enfermedades cerebrales.
Palabras clave
Transferencia génica, AAV9, cerebro, barrera hematoencefálica, enfermedades neurodegenerativas, vectores adenoasociados.

Summary
The expression in the brain of exogenously administered genes has been proposed as an alternative therapy for a large variety of hereditary and acquired diseases of the SNC, and in particular for those whose available treatment does not offer complete recovery and can even have serious side effects. There has been much research into gene therapy recently, with significant progress having been made in the development of new techniques of not only viral but also non viral gene delivery in the SNC, and in the evaluation of its potential for treating neurodegenerative diseases. In the last ten years, viral gene transfer has progressed from merely being an application in animal research to becoming an experimental therapeutic technique in humans. Adeno-associated viral vectors have been one of the most widely used of the many different viral systems developed for this purpose. The degree of gene expression and its distribution in the brain are going to depend on the structure of the vector, on the promoters used, and on the site, volume and rate of injection. However, due to the difficulty which the gene medicines have in crossing the blood brain barrier, invasive administration routes are being used which produce a localized gene expression , despite the fact that many neurodegenerative disorders require transgene delivery to the whole of the SNC. This review looks at the different gene delivery techniques , via adeno-associated viral vectors, which are being developed with therapeutic aims for brain diseases.
Key words
Gene delivery, AAV9, brain, blood brain barrier, neurodegenerative diseases, adeno-associated vectors.

 

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